Bebeğin doğuştan gelen hastalığı CRISPR ile tedavi edildi

Dünyanın İlk Kişiselleştirilmiş Gen Düzenleme Tedavisi Başarıyla Uygulandı

Doktorlar ve bilim insanlarından oluşan bir ekip, nadir görülen bir genetik hastalığı, dünyanın ilk kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisi kullanarak başarıyla tedavi etmeyi başardı.

Bu dikkat çeken çalışma, The New England Journal of Medicine’de yayınlandı.

Tedavi edilen hasta, CPS1 enzimi eksikliği nedeniyle doğan KJ isimli bir bebekti. CPS1 eksikliği yani karbamoil fosfat sentetaz 1 eksikliği oldukça ender görülen bir metabolik bozukluktur. Bu ender durumun yüksek bir ölüm riski bulunmakta olup bebeklerin %50’si hayatlarının ilk haftasında yaşamını yitirmektedir. Sağ kalan bebekler ise ciddi nörolojik sorunlarla karşı karşıya kalmakta ve gelişimsel bozukluklar ile karaciğer nakli ihtimali gibi risklerle karşılaşmaktadırlar.

Ekip, bu bebeğe CRISPR tabanlı DNA düzenleme teknolojisini kullanarak kişiselleştirilmiş bir tedavi geliştirdi. Bu yöntem, günümüzde doğuştan gelen ve tedavi edilemeyen bazı genetik hastalıkların tedavisinde de uygulanabilir.

Related Posts

Outlook kullanıcıları dikkat: Bu maili sakın yanıtlamayın

Son günlerde çok sayıda Outlook kullanıcısı, gelen kutularında “HAREKET GEREKLİ – Outlook E-posta Şifreniz Bugün Sona Eriyor” başlıklı sahte e-postalarla karşılaşıyor. Bu mesajlarda, kullanıcıların şifrelerini hemen yenilemeleri gerektiği …

15 yılın ardından WhatsApp uygulaması iPad’de kullanılabilecek

15 yılın ardından WhatsApp uygulaması iPad’de kullanılabilecek

Ralli seven oyun tutkunlarına müjde: Nacon, WRC lisanslarını yeniden aldı

Fransız video oyun geliştiricisi Nacon, FIA Dünya Ralli Şampiyonası’nın (WRC) resmi video oyunu haklarını 2027-2032 arasındaki altı sezon için yeniden kazandı. Daha önce 2015-2022 arasında WRC oyunlarını geliştiren şirket, bu kez farklı bir vizyonla …

Tek tıkla kıyafet değiştirin. Google’ın yeni yapay zekası kadınların favorisi olabilir

Yapay zeka seçeneklerine bir yenisini daha dahil eden Google, tek tıkla kıyafet deneyebildiğiniz araçla seçimlerinizi kolaylaştırmak istiyor. 

Onlara işgalci diyorlar, bilim insanlarına göre 2100 yıllına kadar Dünya’yı ele geçirecekler!

Yeni bir araştırma, Aspergillus türü mantarların iklim değişikliğiyle hızla yayılarak 2100 yılına kadar dünya genelinde büyük sağlık sorunlarına yol açabileceğini gösteriyor. Bilim insanları, bu “işgalci” mantarların, bağışıklık sistemi zayıf olan bireyler için ciddi tehditler oluşturduğunu uyarıyor.

Samsung ve Xiaomi, AdGuard VPN’i mağazalarından kaldırdı

Rus hükümeti VPN servislerine yönelik baskılarını sürdürüyor. Son olarak Samsung ve Xiaomi, popüler sanal özel ağ uygulaması AdGuard VPN’i Rusya’daki resmi uygulama mağazalarından kaldırdı. Bu adım, Kremlin’in internet sansürünü artırma politikaları …